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药品管理法实施条例修订草案出炉:给予罕见病和儿童新药市场独占期
时间:2022-05-10  点击:210

 

现行药品管理法实施条例于2002年公布。此次《征求意见稿》共10章181条,与现行条例相比全文条目增加了101条。

21世纪经济报道记者 武瑛港 北京报道5月9日,根据国家药品监督管理局官网信息,国家药监局综合司公开征求《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》(以下称《征求意见稿》)意见。

现行药品管理法实施条例于2002年公布。此次《征求意见稿》共10章181条,与现行条例相比全文条目增加了101条,其中新增了药品上市许可持有人、药品供应保障专章,其余章节也在现行条例相关内容的基础上进行了修改、丰富。

值得关注的是,《征求意见稿》明确提出对批准上市的相关儿童新药和罕见病新药分别给予不超过12个月和不超过7年的市场独占期限。

对此,中国医药工业信息中心咨询总监苏红向21世纪经济报道表示,总体而言,《征求意见稿》在引导激励企业开发儿童用药、罕见病用药方面迈出了非常实质性的一步。

鼓励儿童用药研发创新

本次《征求意见稿》明确提出,对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格,以及增加儿童适应症或者用法用量的,给予最长不超过12个月的市场独占期,期间内不再批准相同品种上市。

苏红告诉21世纪经济报道,这对于引导儿童专用药的研发迈出了实质性的一步。 “我们中心这些年陆续开展国家卫健委科教司、药政司,以及国家药监局委托的儿童用药相关的政策课题研究,可以体会到儿童用药不仅代表了特殊群体的用药需求,其特殊性更是贯穿了研发生产、流通采购、支付使用全链条,在全面推进健康中国建设背景下,国家对解决儿童用药进行了系统谋划和统筹推进。”

据苏红梳理和分析,2019年3月,国务院官网发布信息,首次明确提出“加快儿童药物研发”。2019年8月,国家药监局发布修订后的《中华人民共和国药品管理法》,提出鼓励儿童用药品的研制和创新,支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格。

2020年3月,国家药监局发布《药品注册管理办法》,提出符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格,可以申请适用优先审评审批程序——这是从研发端的政策引导。在使用端,近年来新版医保目录和基本药物目录也纳入了多个儿童用药,2021年11月,国家卫健委官网发布《国家基本药物目录管理办法(修订草案)》公开征求意见,提出专设儿童药品目录。

苏红表示,儿童用药问题越来越受到重视,多项政策联合发力,适宜儿童药缺乏的现状已逐步改善。但儿童药研发难的问题仍然客观存在,受伦理、临床试验接受度的影响,儿童试验开展的难度大、投入高、风险大,企业研发动力有限,这是一个世界性的共同难题。

国家卫健委卫生发展研究中心相关研究人员曾在《卫生经济研究》杂志发布文章分析,目前我国儿童专用药供应短缺问题显著。

一是儿童用药品种少,国家药监局批准的3500余种化学药品制剂中,专供儿童使用的仅60多种,占比不足2%;二是儿童专用剂型和规格偏少,有调查报告显示,我国90%的临床基本药品没有儿童专用剂型,95%以上没有儿童用药安全包装、未配备专用量器,且“用药靠掰、剂量靠猜”的现象十分普遍;三是大量儿童基本药品供应存在不同程度的短缺,2018年一项纳入67家医疗机构的研究显示,43.29%的机构出现过儿童用药配送不及时,50%的机构出现过儿童用药品种临床必需但无法保障供应的情况。

上述研究人员进一步分析,背后的深层次原因是儿童药品的研发生产供应和临床使用未形成联动机制。

一方面,缺乏准确、及时的需求信息传导机制,大量的儿童用药需求信息没有及时反馈给市场,导致研发生产准备和投入不足。另一方面,不能有效利用采购和定价机制满足儿童用药需求,因为儿童药品的临床需求较为分散,且定价相对偏低,药品销售情况对厂家供应和配送的激励不足,难以保证临床供应和配备。

鼓励罕见病用药研发创新

除了儿童用药,本次《征求意见稿》还明确提出,对批准上市的罕见病新药,在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下,给予最长不超过7年的市场独占期,期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的,终止市场独占期。

“其实针对儿童用药和罕见病用药,可以看到市场独占期是非常明确的激励方式。7年的独占期还是很具有吸引力的,儿童用药和罕见病用药关联度很高,大部分无药可用的儿童疾病对应的实际就是罕见病。”苏红说道。

苏红向21世纪经济报道指出,在美国,罕见病药物获批后,企业将拥有长达7年的市场独占权,且该保护不受专利因素的影响;在欧盟,罕见病药物被批准上市后在欧盟成员国市场将享有为期10年的市场独占权,而符合儿童用药研究计划的罕见病药物可将其市场专营保护期延长至12年;在日本,批准上市后的罕见病药物将拥有为期10年的市场独占权;在澳大利亚批准上市的罕见病药物可享受5年的市场独占期。

苏红进一步表示,除了市场独占权,业内对于数据保护也非常关注。

今年3月,人福医药集团董事长李杰表示,建议完善药品试验数据保护制度,加大药品研发知识产权保护。因为新药研发是一个高投入低产出的领域,业内有3个“十”的说法,即十年研发周期,投资十个亿,仅10%的成功率,这其中大量的投入主要在于药品试验数据的获得,这些数据具有很高的经济价值。

而且近年来,我国在创新药领域取得了长足进步,2021年,国家药监局共批准83款新药,其中国产新药51款,较上年呈现出爆发式增长。伴随着更多企业加大新药研发和投入,药品研发知识产权保护的重要性日渐凸显,与之相匹配的药品试验数据保护制度也亟待完善。

因此,李杰强调建立药品试验数据保护制度,对不同类型的药品给予相应保护期,这对保护药品研发成果、促进药品创新、推动医药产业发展具有重要作用。

据苏红梳理,2017年10月,国务院印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》提到,对罕见病治疗药品、儿童专用药等生物制品提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据,给予一定的数据保护期,数据保护期内,不批准其他申请人同品种上市申请。

2018年4月,国家药监局发布《药品试验数据保护实施办法(暂行)》征求意见稿,提出对申请人基于自行取得的试验数据获得上市许可的罕见病治疗药品、儿童专用药等给予一定数据保护期限。但目前《药品试验数据保护实施办法(暂行)》还没有正式发布。

鼓励原始创新,鼓励中药创新

除了儿童用药和罕见病用药,本次《征求意见稿》还显示,国家支持中药传承和创新,建立适合中药特点的审评审批体系,鼓励运用现代科学技术和传统中药研究方法开展中药的科学技术研究和药物开发。促进中药现代化、国际化。

据了解,找到对中医药的科学循证方法一直是中医药行业的发展痛点,20 世纪末,世界卫生组织召开的传统医学大会提出: 世界要以开放的头脑接受传统医药,而传统医药被广泛接受依赖于疗效的肯定,其中的关键环节在于临床疗效评价与研究方法的科学性。

全国老中医药专家学术经验继承工作指导老师、黑龙江中医药大学附属第一医院针灸二科主任程为平曾告诉21世纪经济报道记者,建立完善公认的中医药评价方法技术体系至关重要。“中医、西医各成体系,不能完全借用西医的体系去证明中医是否有效,而是中医自身要找到合适的循证方法,以证明自身有效。至于循证医学的方法要借鉴多少、如何设计符合中医特色的循证方法,这正是难点所在。”

中国工程院院士张伯礼、天津中医药大学中医药研究院院长张俊华等专家也曾分析,目前循证中医药学发展仍处于初级阶段,还存在诸多的不足和困难有待解决,主要包括证据基础薄弱、证据产出困难、研究力量分散三方面问题。

另外《征求意见稿》还指出,支持药品的基础研究、应用研究和原始创新,支持以临床价值为导向的药物创新。支持企业设立或者联合组建研制机构,鼓励企业与高等学校、科研院所、医疗机构等合作开展药品的研究与创新,加强药品知识产权保护,提高药品自主创新能力。

中国药科大学药品监管科学研究院执行院长、国家药物政策与医药产业经济研究中心执行副主任邵蓉教授曾向21世纪经济报道表示,对于原始创新,目前国内正跟随国际市场步伐,虽然对部分新靶点开发速度较快,但是靶点本身并非由国内研究者发现,原始创新能力有待提高。“长远来看,未来国内医药创新能否持续产出,基础研究显得十分重要。目前情况下,企业担负起基础研究重任可行度不高,还是要依靠政府投入。”

邵蓉进一步表示:“除了加强基础研究投入,目前专家评选多以眼前发表文章和专利为主要指标,但基础研究是数十年磨一剑,对基础研究和应用研究专家,评价指标和评估体系应该有所改变、有所不同,有所侧重。”

 

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