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出国看病:这类罕见血液病患者终于迎来新药
时间:2020-10-10  点击:18

 

      近日,葛兰素史克公司的Nucala(美泊利单抗)获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗12岁及以上患病持续6个月或更长时间、且没有其他可确认的非血液相关病因的高嗜酸性粒细胞综合征儿童与成人患者。Nucala的这一新适应症获得了FDA孤儿药资格认定。Nucala是近14年来获得批准用于治疗高嗜酸性粒细胞综合征(以下简称HES)的头款药物。医疗发达国家的每一次新药获批对选择出国看病的中国患者来说都意味着多一份希望。好消息是,出国看病咨询与服务机构盛诺一家已经与发达国家的顶级医院合作多年,为国内患者开通了出国看病绿色转诊通道,提供从境内到境外一站式出国看病服务。

  “Nucala是十多年来头一次获FDA批准用于治疗HES患者的新选择,”FDA药品评价与研究中心非恶性血液病药品部主任Dr. Ann Farrell表示。“FDA致力于帮助开发安全有效的治疗选择,以治疗这类罕见的、致人衰弱的血液病和其他罕见病。”

  HES是一组异质性罕见疾病,与持续性嗜酸性粒细胞增多症有关,并伴有器官损伤迹象。症状包括皮疹、瘙痒、哮喘、呼吸困难、腹痛、呕吐、腹泻、关节炎、肌肉炎症、充血性心力衰竭、深静脉血栓形成和贫血。

  一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验评估了Nucala治疗HES的效果。该试验入组108名HES患者,他们被随机分配接受每四周注射一次Nucala或安慰剂。该试验比较了Nucala治疗组和安慰剂对照组在32周治疗期间出现HES爆发的患者比例。HES爆发被定义为至少有两次出现HES临床体征和症状恶化或嗜酸性粒细胞(抗病白细胞)增加。该试验还比较了两组患者在32周治疗期间至少有一次HES爆发的患者比例,以及从治疗开始到首次出现HES爆发的时间。Nucala治疗组和安慰剂对照组分别有28%和56%的患者出现了HES爆发,表现出50%的相对减少。此外,平均而言,Nucala治疗组患者比安慰剂对照组患者首次出现HES爆发的时间要晚。

  Nucala治疗HES患者的最常见副作用包括:上呼吸道感染和四肢疼痛(如手、腿和脚)。

  Nucala不得用于对该药或其成分有过敏史的患者。

  在接受Nucala治疗的HES患者中发生了带状疱疹感染。如果医学上合适,医生应考虑对HES患者接种带状疱疹疫苗。

 

  Nucala已获FDA批准的适应症还包括6岁及以上伴有嗜酸性粒细胞表型的严重哮喘患者以及嗜酸性肉芽肿性多血管炎成人患者。

 

 

 

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