可穿过血脑屏障！罕见病新药在中国启动3期临床

中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，一款名为SLS-005的新药启动了一项国际多中心3期临床试验（含中国），以评估其治疗成人脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）的安全性和疗效。公开资料显示，SLS-005是Seelos Therapeutics公司在研的一种可穿过血脑屏障的低分子量二糖，此前曾获美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予多个孤儿药资格。

截图来源 ：中国药物临床试验登记与信息公示平台

成人脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）是一种罕见病。该病是由于AXTN3基因编码序列中CAG三核苷酸重复数异常扩增，从而导致相应编码蛋白近羧基端多聚谷氨酰胺链异常增多所致。SCA3主要临床表现为小脑性共济失调，包括醉汉步态、动作笨拙、吟诗样语言、眼震、复视，以及帕金森综合征、肌张力障碍、强直等。患者通常在起病10～15年后丧失行走能力，长期吞咽困难致营养不良或误吸是导致患者死亡的主要原因。

据Seelos Therapeutics公开资料介绍，SLS-005（trehalose，海藻糖）是一种低分子量二糖（0.342 kDa），可穿过血脑屏障，稳定蛋白质，并可通过激活转录因子EB激活自噬，从而保护细胞不受病理的影响。

2022年12月，SLS-005在中国获批临床，拟开发用于治疗成人脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，Seelos Therapeutics本次启动的是一项双盲、随机、安慰剂对照3期试验，主要目的是确定SLS-005 0.75 g/kg治疗成人SCA3的疗效，次要目的是确定SLS-005治疗成人SCA3的安全性和耐受性。该试验将在全球28个研究中心开展，计划在全球入组245人，中国入组50人。该试验中国主要研究者为中南大学湘雅医院主任医师江泓教授。

在海外，SLS-005曾获FDA和EMA授予多个孤儿药资格，适应症包括SCA3、Sanfilippo综合征（黏多糖贮积症Ⅲ型）、肌萎缩侧索硬化（ALS）和眼咽型肌营养不良等。目前，SLS-005正在开展治疗多个适应症的2/3期临床研究。