《中药注册管理专门规定》7月实施 8种情形可作为中药疗效评价

国家药监局发布的《中药注册管理专门规定》（以下简称《专门规定》）将于今年7月1日起施行。其中提及，遵循中药研制规律和特点，建立起兼顾药品基本要求、具有中药特点的审评审批体系。

一直以来，中医药临床评价体系不健全等都是中药新药审评通过率低的关键因素之一。北京中医药大学岐黄法商研究中心主任邓勇教授认为，《专门规定》是破解“中药新药审评通过率低”这一问题的一次尝试。

《专门规定》涉及中药注册分类与上市审批、人用经验证据的合理应用、中药创新药等多方面内容，强调传承与创新并重，坚持以临床价值为导向、中医药理论指导，注重临床实践，改革、完善审评证据体系和疗效结局指标；建立符合中药特点的安全性评价要求，强化中药研制全过程的质量控制，保障中药资源可持续利用。

2008年，原国家食药监局发布《中药注册管理补充规定》（以下简称《补充规定》），《专门规定》是在《补充规定》实施基础上，吸纳药品审评审批制度改革成熟经验，结合疫情防控中药成果转化实践探索，借鉴国内外药品监管科学研究成果，全方位、系统地构建了中药注册管理体系。

国家药监局表示，《专门规定》与新修订的《药品管理法》、《药品注册管理办法》有机衔接，在药品注册管理通用性规定的基础上，进一步对中药研制相关要求进行细化，加强了中药新药研制与注册管理。

《专门规定》的主要特点在于，将药品的基本要求与中药特殊性有机结合；辩证处理好中药传承与创新的关系；充分尊重中药人用经验；明确中药疗效评价指标的多元性等。

北京中医药大学岐黄法商研究中心主任邓勇教授表示，《专门规定》将推进中医药理论、人用经验和临床试验“三结合”的中药审评证据体系建设，体现中药注册分类研制原则要求，也对中药创新药、中药改良型新药、古代经典名方中药复方制剂及同名同方药四类具有不同特点的中药，分章节进行系统的阐释。同时，简化部分审批程序，如对于来源于经典名方或国医大师、名老中医等具有丰富临床经验的中医临床专家且被人已经使用的经验方可以豁免申报资料，来自中药医疗机构制剂研制的中药新药可以豁免相应的研究或试验（仍需进行Ⅲ期临床试验）等，有利于鼓励具有中医药特点的中药复方制剂创新、促进古代经典名方中药复方制剂研发。

我国在中药评价体系、质量控制和基础研究等方面一直存在明显不足，主要是中医药临床评价体系不健全，尤其是中药治疗的多靶点、多维度、整体调节等特点，在临床试验的动物模型上很难体现，这也是新药审评通过率低的重要原因；中药“仿制药”的对照药品不明确，缺少“对照药品”目录和经典名方的基础信息，使得中药研发创新工作充满不确定性。全国人大代表、珍宝岛董事长方同华就曾建议，构建符合中医药理论要求，适用于中医药临床实践特点的中医药临床评价体系，为中医药创新提供政策性、法规性、制度性支持和保障。

《专门规定》第七条提及，中药的疗效评价应当结合中医药临床治疗特点，确定与中药临床定位相适应、体现其作用特点和优势的疗效结局指标。对疾病痊愈或者延缓发展、病情或者症状改善、患者与疾病相关的机体功能或者生存质量改善、与化学药品等合用增效减毒或者减少毒副作用明显的化学药品使用剂量等8种情形，均可用于中药的疗效评价；鼓励将真实世界研究、新型生物标志物、替代终点决策、以患者为中心的药物研发、适应性设计、富集设计等用于中药疗效评价。

在邓勇看来，《专门规定》无疑是破解“中药西管”所带来的“中药新药审评通过率低”这一问题的一次尝试，强调“三结合”的中药审评证据体系、丰富中药疗效评价指标都对缓解“中药新药审评通过率低”有重大意义。不过，这些还不足以完全解决这一问题。《专门规定》出台后，中药新药审批依然要进行三期临床试验，而三期临床试验大多要搞随机对照试验（RCT），随机对照试验的逻辑与中医特点不符，在真实世界研究尚未全面引入的时期。可以预见，今后依然会有被三期临床试验“卡脖子”的产品存在。

“当然，‘中药新药审评通过率低’也是一个商业化问题，《专门规定》的出台在一定程度上表明监管层面对药品安全的重视。疗效评价问题取决于对中医‘解码’的进度，取决于信息采集和数据标准化、结构化的进度，这是一个复杂、漫长的技术问题。”邓勇表示。

新京报记者 张秀兰

校对 贾宁